Охрана здоровья детей, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями
Особое внимание государства уделяется категории детей, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к ранней инвалидизации и сокращению продолжительности жизни.
В Российской Федерации Федеральным законом от 21 ноября 2011 г. № 323-ФЗ впервые закреплено определение редкого (орфанного) заболевания.
К редким (орфанным) заболеваниям относятся заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. населения, характеризующиеся хроническим прогрессирующим течением, приводящие к сокращению продолжительности жизни больного или его пожизненной инвалидизации. Также законодательно предусмотрено регулирование вопросов, связанных с оказанием медицинской помощи больным с редкими (орфанными) заболеваниями и их лекарственным обеспечением.
Проблема редких (орфанных) заболеваний особенно актуальна для педиатрии, так как 2/3 редких болезней проявляются в раннем детском возрасте. В 65% случаев редкие (орфанные) заболевания имеют тяжелое инвалидизирующее течение, в 50% – ухудшенный прогноз для жизни, в 35% являются причиной смерти в течение 1-го года жизни, в 10% – в возрасте
1-5 лет, в 12% – в возрасте 5-15 лет.
В рамках информационно-аналитической системы Минздрава России создана подсистема «Федеральный регистр лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности» (далее – Федеральный регистр).
В настоящее время в Федеральный регистр внесены данные о более 17,1 тыс. пациентов с 19 редкими (орфанными) заболеваниями, из них о более 7,8 тыс. детей.
Количество лиц, включенных в Федеральный регистр, регулярно изменяется в связи с выявлением новых пациентов, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, а также исключением пациентов из Федерального регистра в связи с изменением диагноза или со смертью больного.
Минздравом России в постоянном режиме проводится работа по верификации данных Федерального регистра, по результатам которой субъектами Российской Федерации вносятся необходимые изменения и дополнения в региональные сегменты Федерального регистра.
Учитывая, что в соответствии с положениями Федерального закона
от 21 ноября 2011 г. № 323-ФЗ организация обеспечения граждан, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидизации, лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья, осуществляемым за счет средств региональных бюджетов, с целью снижения финансовой нагрузки на бюджеты субъектов Российской Федерации федеральными органами исполнительной власти в рамках исполнения пункта 110 плана основных мероприятий до 2020 года, проводимых в рамках Десятилетия детства, прорабатывается 2 механизма оказания помощи субъектам Российской Федерации, предусматривающие:
1. Софинансирование расходных обязательств субъектов Российской Федерации по обеспечению граждан, в том числе детей, лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания для лечения редких (орфанных) заболеваний.
2. Закрепление за Российской Федерацией полномочий по закупке лекарственных препаратов для лечения лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, в том числе детей.
В соответствии с Федеральным законом от 3 августа 2018 г. № 299-ФЗ
«О внесении изменений в Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», вступившим в силу с 1 января 2019 года, Минздраву России переданы полномочия по организации обеспечения за счет средств федерального бюджета лекарственными препаратамилиц, больных гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом (типами I, II, VI).В результате названных мер значительно снизилась финансовая нагрузка на бюджеты субъектов Российской Федерации в рамках их полномочий по организации обеспечения граждан лекарственными препаратами.
Осуществленная передача полномочий позволила впервые гарантированно и в полном объеме обеспечить лекарственными препаратами лиц, больных вышеуказанными заболеваниями, при достижении экономии финансовых средств на аукционах.
1 291 пациент был обеспечен лекарственными препаратами, из более 1 000 пациентов – несовершеннолетние. Общий объем защищенной заявки субъектов Российской Федерации на закупку лекарственных препаратов для лечения вышеуказанных заболеваний на 12 месяцев составил 10,8 млрд. рублей. Экономия на закупках составила более 600 млн. рублей.
Дополнительными преимуществами, полученные при централизации закупок лекарственных препаратов для лечения указанных заболеваний, являются возможность перераспределения лекарственных препаратов между субъектами Российской Федерации.